Una docente di Scienze biomediche ha inventato una terapia proteica per la cura della sindrome CDKL5, grave patologia degenerativa.
Per 6,5 milioni di dollari, tra cash e azioni, una multinazionale biotech degli Stati Uniti, Amicus Therapeutics, ha acquisito uno spin-off dell’Università di Bologna: si tratta dell’azienda MiaMed, nata per sviluppare un’innovativa terapia proteica per la cura della sindrome CDKL5, una rara malattia degenerativa che colpisce un nuovo nato ogni 10mila, nei primi anni di vita, provocando gravissimi disturbi neurologici progressivi.
In Ateneo è nato il brevetto della terapia inventata dalla ricercatrice Elisabetta Ciani, docente del dipartimento di Scienze biomediche e neuromotorie dell’università di Bologna. Negli States, Michael Jasulavic, padre di Mia, una bambina affetta dalla sindrome CDKL5, ha fondato MiaMed, società costituita nel 2014 con capitali e sede legale negli Stati Uniti. Impresa, famiglie con bimbi malati e cervelli accademici si sono incontrati. Nello stesso anno di fondazione, MiaMed ha acquisito in licenza il brevetto depositato dall’Ateneo. In questo modo, la giovane società americana ha potuto trovare i primi finanziatori interessati allo sviluppo del progetto ed arrivare oggi all’acquisizione da parte della Amicus Therapeutics.
I termini dell’accordo di acquisizione di MiaMed prevedono che, alla firma, Amicus paghi ai precedenti soci di MiaMed circa 1,8 milioni di dollari in cash e circa 4,7 milioni di dollari in azioni di Amicus. Inoltre, i precedenti soci di MiaMed avranno diritto di ricevere fino a 18 milioni di dollari al raggiungimento di obiettivi clinici e di approvazione e fino a 65 milioni di dollari in caso di raggiungimento di obiettivi commerciali.
“È davvero una grande soddisfazione poter intravedere una concreta prospettiva di sviluppo per gli importanti risultati ottenuti nel corso di anni di ricerca”, commenta Elisabetta Ciani. “I primi stimoli e finanziamenti sono venuti dalle famiglie dei bambini malati, riunite in associazioni a livello italiano e internazionale”. Poi il lavoro nei laboratori, con passione e dedizione, di un gruppo di ricerca in cui l’età media è di 35 anni, con un contributo anche della Medical University of Vienna. “Infine, grazie anche alla collaborazione degli esperti in Ateneo di brevetti e trasferimento tecnologico e all’ingente lavoro di Mike siamo riusciti a fare questo importante passo avanti”.
Per “seguire in diretta” i progressi dell’iniziativa, l’Università di Bologna, tramite il suo incubatore di impresa AlmaCube srl (a cui partecipa anche Unindustria Bologna), è entrata nel capitale sociale di MiaMed, che ha assunto quindi i connotati di azienda spin-off dell’Ateneo. “Sono fermamente convinto che il ripristino della proteina CDKL5 rappresenti la terapia più promettente”, commenta Michael Jasulavic. “È questa convinzione che mi ha spinto a fondare MiaMed. Con questo annuncio, sono molto lieto che Amicus continuerà il lavoro iniziato tra i pazienti e la comunità accademica”
“Questo programma CDKL5 rappresenta un importante investimento per sviluppare per primi le terapie migliori in assoluto per pazienti che hanno un disperato bisogno di nuove cure”, commenta John F. Crowley, presidente e amministratore delegato di Amicus. “CDKL5 è una malattia rara e devastante, senza alcuna cura approvata. La maggior parte dei pazienti
hanno frequenti crisi che iniziano subito dopo la nascita. Subiscono gravi ritardi nello sviluppo neurologico e molti non sono in grado di camminare, parlare e badare a se stessi”. La strada verso una possibile terapia efficace contro la sindrome CDKL5 è ancora impervia e piena di incertezze, precisa l’Ateneo in una nota, ma “l’accordo siglato ieri contribuisce ad alimentare una concreta speranza e rappresenta un bel caso di successo della ricerca italiana”.
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