Terapia con CAR-T per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta

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Leucemia, con le cellule Carcik malattia scomparsa in sei pazienti. Lo studio italiano.Storia di Massimo, 64 anni. Ogni terapia aveva fallito, ma ora è uno dei pazienti che hanno risposto al trattamento sperimentale. “Ho scoperto di avere la leucemia linfoblastica acuta nel 2015, da allora ho fatto 4-5 terapie diverse, anche il trapianto, ma non stava funzionando niente poi all’improvviso sono stato inserito in uno studio sperimentale a Bergamo, e tutto è cambiato”. Massimo ha 64 anni, è di Viterbo, lavora come gommista dagli anni 70′, come faceva suo padre.

È uno dei pazienti che hanno risposto al trattamento sperimentale messo a punto dalla Fondazione Tettamanti, l’Università di Milano Bicocca e l’ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, “ho ricevuto la prima infusione di cellule Carcik a giugno, di quest’anno, da quel giorno è iniziato a cambiare tutto per me, sono migliorato, sto bene e ho ripreso il mio lavoro”. Massimo, aveva provato anche il trapianto di midollo da donatore, questa è una delle terapie più efficaci per curare la leucemia, grazie all’attività antitumorale del sistema immunitario che viene trasferito dal donatore al paziente.

Leucemia, con le cellule Carcik malattia scomparsa in sei pazienti. Lo studio italianoSpesso però, a seguito del trapianto, le cellule leucemiche sviluppano delle strategie con cui sfuggono al sistema immunitario. Il risultato è la recidiva. “In questi anni ho fatto varie terapie cortisone, pasticche di Desatinib (è una terapia mirata utilizzata per trattare alcuni casi di leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta “LLA”), e poi chemio fino al trapianto, purtroppo la malattia è tornata”.

Massimo oggi sta bene, grazie alla ricerca di un team tutto italiano, che ha testato una terapia sperimentale con cellule Carcik in un gruppo di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta. I risultati di questo trial sono stati pubblicati su The Journal of Clinical Investigation. Quasi l’86% dei pazienti trattati, tra bambini e adulti, ha risposto al trattamento con una scomparsa completa del tumore.

I pazienti arruolati in questo studio erano 13, se si considera la remissione della malattia al giorno 28 dall’infusione, la risposta in tutti i pazienti è stata del 61.5%. Ma nei 7 pazienti che hanno ricevuto le dosi più alte di cellule, 6 su 7 (quindi l’85,7%) hanno ottenuto risposta di remissione con una scomparsa completa del tumore. Le cellule Carcik sono linfociti T derivati da sangue periferico di un donatore sano.

Nelle sperimentazione le cellule si sono espanse in modo robusto e hanno mostrato di persistere nell’organismo fino a 10 mesi. Massimo, ha sempre corso, è un podista quasi professionista, in 25 anni qualche gara l’ha pure vinta, “adesso non sto riprendendo lo sport, ma sono tornato a fare la vita di prima, anche a lavoro. Non ho fatica”.

La sperimentazione ha dimostrato finora un profilo di alta sicurezza di queste cellule tali da ipotizzare studi futuri con dosi multiple per rafforzare la remissione ematologica. Inoltre sono in corso studi per estendere l’applicazione ad altre patologie, come la leucemia mieloide acuta. Lo studio in corso, dove è stato arruolato Massimo, è uno studio sperimentale di fase 1/2 in cui si prevede il trattamento di pochi pazienti per dimostrare la sicurezza del trattamento e avere indicazioni sull’attività.

A questa tipologia di studi, seguiranno studi in coorti di pazienti più grandi. Questo potrebbe dare accesso alle terapia con CAR-T per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta con età superiore ai 25 anni ma anche nei bambini o adolescenti. I primi autori di questa ricerca sono Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa. L’intero studio è stato coordinato da Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca e da Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di ematologia e oncologia dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue relativamente raro, la cui incidenza è massima in età pediatrica, con un picco nella fascia 2-5 anni; tuttavia, oltre ai bambini, può colpire anche gli adolescenti e gli adulti.

In Italia rappresenta circa il 10% di tutte le leucemie e colpisce ogni anno circa 600 persone, di cui anno 450 bambini e adolescenti fino a 14 anni. Le cellule CAR-T rappresentano una forma di immunoterapia cellulare nella quale si utilizzano cellule T (o linfociti T, cellule del sistema immunitario deputate alla difesa dell’organismo) opportunamente modificate in laboratorio mediante tecniche di ingegneria genetica in modo da potenziare le loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali. La manipolazione consiste nell’introduzione di un gene sintetico il cui prodotto è un CAR (Chimeric Antigen Receptor), ovvero un recettore chimerico non esistente in natura, in grado di riconoscere e legare un antigene espresso sulla superficie delle cellule tumorali.

Approfondimenti:Lo studio

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