Sperimentazioni e studi per la modifica del DNA con la CRISPR

Una rappresentazione concettuale della tecnica CRISPR: le forbici molecolari consentono di intervenire con precisione soltanto dove serve. Almeno in teoria: vedi anche effetti inattesi dell'editing genetico
Una rappresentazione concettuale della tecnica CRISPR: le forbici molecolari consentono di intervenire con precisione soltanto dove serve. Almeno in teoria: vedi anche effetti inattesi dell'editing genetico
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In Cina la CRISPR si sperimenta sull’uomo. Una delle prossime sperimentazioni della tecnica sull’uomo includerà il primo tentativo di intervenire sul DNA di cellule in loco, mentre si trovano, cioè, all’interno del corpo umano.

La rivoluzione della tecnica di editing genetico Crispr/Cas9 avanza a grandi passi. Soprattutto in Cina, dove secondo quanto riferito dal New Scientist starebbero per partire fino a 20 casi di sperimentazioni sull’uomo, incluso il primo tentativo di utilizzare le forbici molecolari direttamente su cellule all’interno del corpo umano. Scopo di questo trial specifico, che dovrebbe partire a luglio nel First Affiliated Hospital della Sun Yat-Sen University, in Cina, è mettere fuori uso i geni del Papilloma virus umano che causano l’insorgenza di tumori.

INTERVENTO ESTERNO. Le applicazioni cliniche finora tentate con la CRISPR prevedevano di intervenire su cellule in vitro, all’esterno del corpo umano, per poi iniettarle di nuovo nel paziente nella versione modificata. A ottobre 2016 le “forbici molecolari” di precisione, che possono essere programmate per suggerire a un enzima dove “tagliare”, sono state utilizzate per disabilitare il gene che codifica per la proteina PD-1 dalle cellule immunitarie del sangue di un paziente con cancro ai polmoni.

Questa proteina pone un freno alla risposta immunitaria della cellula: un tallone d’Achille che il tumore sfrutta per proliferare e senza il quale, si spera, le cellule modificate possono attaccare efficacemente il cancro (ma c’è anche il rischio che questi guardiani “sempre all’erta” prendano di mira cellule sane). Lo stesso approccio sta per essere testato, in Cina, anche su altri tipi di tumori, inclusi quelli del seno, della prostata e di esofago, vescica, reni e colon-retto.

DIRETTAMENTE SUL POSTO. Nel caso del Papilloma virus umano si sta tentando un approccio diverso. Anziché modificare le cellule in vitro, si è scelto di applicare alla cervice uterina di una paziente un gel contenente DNA con istruzioni per la tecnica CRISPR. L’editing genetico dovrebbe risparmiare le cellule sane ma distruggere i geni virali in quelle infette da HPV, evitando che si trasformino in cellule cancerose.

Contro il Papilloma virus umano esiste un vaccino efficace, ma nulla si può fare per i casi di infezione già avvenuta. Questo virus è la causa principale di cancro al collo dell’utero, ma anche di tumori alla bocca, alla gola e all’ano in entrambi i sessi.

UN’ARMA IN PIÙ. Altri quattro trial programmati tra Cina, Regno Unito e Stati Uniti tenteranno invece di rendere le cellule immunitarie più efficaci nel combattere quelle cancerose, aggiungendo geni capaci di prendere di mira tumori specifici, con la cosiddetta tecnologia Car-T, che rende i linfociti T di nuovo reattivi contro il cancro dotandoli di recettori specifici. Questa strategia si è già dimostrata efficace in passato, quando le cellule immunitarie sono state modificate con altre tecniche più complesse e costose di editing genetico.

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