Le cellule si riprogrammano, così il farmaco è su misura. La medicina di precisione sempre più tarata sui profili genetici.
LE CONQUISTE della scienza si arricchiscono di nuovi traguardi grazie alla cell-therapy, farmaci personalizzati, medicina di precisione e CART, acronimo di Chimeric Antigen Receptor Tcell, tecnica in grado di riprogrammare i linfociti per tagliare le gambe al cancro dal suo interno. Parliamo di cellule prelevate dal malato, o prese a prestito da donatore compatibile, modificate geneticamente per essere arruolate come soldati, poi reintrodotte nell’organismo per andare a combattere il nemico con nuove armi. Sembrerà fantascienza, ma è già realtà.
«La ricerca farmaceutica sta introducendo innovazioni mai viste prima», ha dichiarato Massimo Scaccabarozzi, intervenuto nelle settimane scorse alla conferenza Gimbe sui sistemi sanitari da valorizzare. «Oltre 50% dei farmaci in sviluppo ha precisato il presidente Farmindustria sono terapie personalizzate, percentuale che sale al 70% in oncologia. La medicina del futuro, insomma, è il farmaco tarato sul nostro profilo genetico».
I PROGRESSI più evidenti si vedono nel campo dei tumori, ma in prospettiva ci saranno applicazioni anche per le malattie di cuore e le forme neuro endegenerative. L’esempio lampante riguarda oggi i linfociti educati geneticamente a cercare, riconoscere ed eliminare cellule leucemiche o linfomatose. Esattamente quello che succedeva nel film Blade Runner con i cacciatori di replicanti, e quello che accade in biologia con tisagenlecletwel, terapia cellulare antesignana.
In Italia 600 persone con linfoma a grandi cellule B, e una ventina con leucemia linfoblastica acuta, sarebbero candidabili alla CART Una speranza concreta per tanti malati che non rispondono alle terapie convenzionali. Sono dati emersi a Milano e nelle altre città d’Italia attraversate dalla road map di Motore Sanità, un ciclo di convegni promossi con l’intento di favorire la conoscenza delle novità da introdurre nei sistemi sanitari regionali.
«I risultati degli studi registrativi dei prodotti a oggi approvati ha dichiarato Paolo Corradini, presidente della Società italiana di ematologia — hanno dimostrato che circa il 40% dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule, resistente o refrattario a precedenti terapie, ottiene una risposta completa di lunga durata che può tradursi in guarigione. Il decorso clinico tuttavia può essere gravato dalla comparsa di tossicità specifiche, solo in parte prevedibili, e parzialmente risolvibili».
LE APPLICAZIONI volte a trattare le malattie del sangue sono all’avanguardia perché i tessuti emopoietici sono più sensibili al controllo da parte del sistema immunitario ma anche per scuole piu valide e attrezzate al Mondo, forte dell’esperienza con il trapianto di midollo, chiaro esempio di terapia cellulare impiegata con successo da decenni.
NELLA REGIONE Lombardia, per fare un esempio, Giulio Gallera, assessore al welfare, dichiara di voler puntare a un traguardo ambizioso: «Stiamo lavorando con la nostra rete ematologica alla costruzione dei processi, per l’individuazione dei centri hub, per le modalità con cui i vari professionisti del sistema Lombardia potranno utilizzare questa terapia con le CART in attesa che l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, acconsenta all’utilizzo di questa innovazione. Ci adoperiamo per fare in modo che quando arriverà l’ok dell’Aifa perché tutti i nostri pazienti, anche al di fuori delle sperimentazioni (due su quattro sono in Lombardia), possano utilizzare questo farmaco innovativo».
«I sistemi sanitari sono poco propensi a valutare le novità farmaceutiche in termini dì investimento – ha dichiarato Francesco Costa Cergas Bocconi – tuttavia la sfida nella programmazione finanziaria induce a investire prioritariamente nella produzione di nuovi tipi di evidenze per l’identificazione del valore delle terapie CART. I metodi di analisi innovativi devono essere metodologicamente solidi e in grado di considerare, sìa l’impatto economico finanziario anno per anno, sia il beneficio clinico come una contropartita vera dell’investimento economico».
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