Modificati embroni umani con la tecnica genetica Crispr-Cas9 

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Embrioni umani modificati geneticamente: ecco come hanno fatto. Pubblicato su Nature l’esperimento americano che ha alterato il Dna di alcuni embrioni. L’obiettivo: correggere il gene responsabile di una malattia del cuore. Il loro sviluppo è comunque stato bloccato dopo alcuni giorni: nessuna gravidanza è in programma. Proteste di alcune società scientifiche internazionali.

La notizia era trapelata la settimana scorsa, ma oggi la rivista scientifica Nature pubblica per intero lo studio sugli embrioni umani modificati geneticamente. L’esperimento, avvenuto negli Stati Uniti e coordinato dall’Oregon Health and Science University, ha impiegato la nuova e potentissima tecnica Crispr-Cas9 per correggere un gene responsabile di una malattia cardiaca. Lo sviluppo degli embrioni è stato bloccato dopo pochi giorni: le questioni etiche di fronte all’eventuale nascita di bambini Ogm sono ancora molto scottanti. Ma se la gravidanza fosse stata portata a termine, non solo sarebbero nati dei bambini sani. Anche i loro figli sarebbero stati al riparo dalla mutazione genetica pericolosa.

Il gene da corretto è responsabile della cardiomiopatia ipertrofica, che colpisce una persona su 500 e può causre la morte improvvisa degli atleti. Si trova sul cromosoma 11. Al momento della fecondazione in vitro, insieme agli spermatozoi portatori del gene malato, i ricercatori hanno introdotto anche Crispr, un sistema composto da due elementi: un enzima capace di tagliare il Dna come un vero e proprio paio di forbici e una sequenza di “lettere” genetiche “scritte” dai ricercatori in laboratorio per indicare il punto esatto in cui tagliare. Teoricamente, l’intervento potrebbe essere effettuato anche nell’utero durante le prime fasi di sviluppo degli embrioni, senza bisogno di fecondazione artificiale.

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Finora due esperimenti simili sugli embrioni erano stati condotti in Cina. In entrambi i casi i risultati erano stati modesti. “Noi abbiamo usato una procedura sicura e abbiamo ottenuto un buon grado di efficienza” ha dichiarato oggi Juan Carlos Izpisua Belmonte, uno dei coautori dello studio, professore al Salk Institute. Normalmente, le probabilità di un bambino di ereditare una copia del gene malato da uno dei genitori sarebbero state del 50%. L’intervento di Crispr ha portato questa percentuale al 72% (42 su 58 usati), segno che la tecnica di “taglia e incolla del Dna” ha ancora dei tassi di insuccesso rilevanti. “Contiamo di poter arrivare al 90, se non al 100%” ha spiegato Shoukrat Mitalipov dell’università dell’Oregon, il coordinatore dello studio.

In compenso, i ricercatori americani (all’esperimento hanno collaborato anche dei genetisti cinesi e sudcoreani) non hanno individuato nessun “danno collaterale” al genoma dei loro embrioni. A volte infatti Crispr – tecnica ancora nuova e controversa, attorno alla quale è in corso una furiosa battaglia legale per il brevetto, arrivata nei laboratori nel 2012 – taglia la doppia elica anche in punti diversi rispetto a quello voluto dai ricercatori. Questa è una delle maggiori ragioni di cautela di fronte all’applicazione su vasta scala di questa tecnica, insieme alla paura che un metodo così semplice da usare porti alla creazione di “bebè su misura” da parte di laboratori non accreditati.

Le malattie note che sono causate da un singolo gene mutato sono circa 10mila. Teoricamente, potrebbero tutte essere corrette usando Crispr. Ma undici società scientifiche internazionali, tra cui l’American Society of Human Genetics e il Wellcome Trust britannico, hanno già fatto sentire la loro voce di protesta, con una nota che incoraggia gli studi sulle applicazioni cliniche di Crispr, ma chiede anche maggiori cautele (in particolare il divieto di portare avanti gravidanze) nell’uso di una tecnica capace di alterare non solo il Dna di un bambino che ancora dovrà nascere, ma anche quello di tutta la sua discendenza. Di fronte a queste perplessità,  Darren Griffin dell’università del Kent lancia però anche un’altra provocazione: “E’ giusto moralmente non intervenire quando abbiamo i mezzi per prevenire una malattia mortale?”.

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